На сегодняшний день в мире не существует зарегистрированных препаратов для лечения этого заболевания, и пациенты вынуждены всю жизнь соблюдать строгую диету.
Ученые надеются завершить доклинические испытания в течение года. После этого начнутся клинические испытания на добровольцах, которые обычно занимают несколько лет.
Разработкой прототипа занимаются ученые из Московского физико-технического института (МФТИ), Московского государственного университета имени Ломоносова (МГУ), биотехнологического университета «Росбиотех» и Объединенного института ядерных исследований (ОИЯИ, Дубна). Проект финансируется Министерством науки и высшего образования Российской Федерации.
Сейчас жизнь пациентов с этим заболеванием ограничена строгими диетами, что значительно снижает её качество. Продукты, содержащие опасные для здоровья вещества, полностью исключаются из рациона, и даже небольшая ошибка может привести к серьезным последствиям. Поэтому новость о разработке потенциального препарата вызывает надежду не только у учёных, но и у тысяч людей, страдающих от этого недуга.
Сотрудничество между различными научными учреждениями, такими как МФТИ и МГУ, позволяет объединить усилия и ресурсы для достижения общей цели. Каждое из этих учреждений вносит свой уникальный вклад в разработку: биоинженерные технологии, молекулярную биологию и опыт в проведении клинических испытаний. Такой междисциплинарный подход значительно увеличивает шансы на создание эффективного средства, которое сможет изменить жизнь пациентов.
Учёные утверждают, что это исследование находится на переднем крае биомедицинских технологий. Если клинические испытания пройдут успешно, препарат может быть зарегистрирован и доступен на рынке, предоставляя людям новые возможности для лечения и улучшения качества жизни. Эта перспектива вселяет надежду в сердца многих, кто с нетерпением ждёт прорыва в лечении редких заболеваний.
